帕金森病治疗性小分子的体内筛选. 线虫模型

W我们已经开发出小的治疗分子 在体外 确定α-突触核蛋白(αS)聚集的潜在治疗方法-这是秀丽隐杆线虫帕金森病(PD)的核心过程(C. 线虫). 该项目的目标是测试治疗分子 在活的有机体内. 的 C. 线虫 将通过13天的麻痹试验和共聚焦成像来支持治疗性分子是否足以治愈帕金森病. PD的病理标志是神经元蛋白αS的异常聚集和积累. 这些蛋白质在帕金森症大脑中聚集成斑块. 一旦蛋白质形成斑块, 它变得有毒, 它会损害或消耗多巴胺能神经元. 多巴胺能神经元死亡导致PD症状的发作. 我们的实验室设计了αS抑制剂作为潜在的治疗药物，并进行了测试 C. 线虫. C. 线虫 对于这个项目来说，它们是完美的模式生物吗?因为它们模仿了60%的人类基因组. 我们的研究结果表明，一些治疗药物分子可以降低αS聚集.